议员IVA临床试验

议员IVA, 也被称为Morquio A, 是一种影响身体主要器官系统的罕见遗传性疾病吗. 这种情况是粘多糖病的一种形式,是一种溶酶体储存障碍.

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Elosulfase阿尔法

研究110 - 504 活跃,不招人

一个多中心, 跨国公司, 粘多糖病IVA (Morquio A综合征)患者的观察性Morquio A登记研究

观点研究

指示

粘多糖病(又称莫基奥A综合征)

目标

这项3期扩展研究将评估BMN 110 2的长期疗效和安全性.0 mg/kg/周和/或BMN 110.粘多糖沉积症IVA (Morquio A综合征)患者0 mg/kg/每隔一周

临床实验的治疗

没有一个

状态

活跃,不招人

研究类型

观察性、非干预性登记

研究铁道部- 005 完整的

BMN 110治疗IVA粘多糖病(Morquio A综合征)的长期疗效及安全性扩展研究

观点研究

指示

粘多糖病(又称莫基奥A综合征)

目标

评价BMN 110 2的长期疗效和安全性.0 mg/kg/周和/或BMN 110.粘多糖沉积症IVA (Morquio A综合征)患者0 mg/kg/每隔一周

临床实验的治疗

乙酰氨基磺酸酶(bmn110)

状态

本研究已经完成

研究类型

第三阶段

研究bmn - 110 完整的

Open-label 第二阶段 study of BMN 110 in Pediatric Patients < 5 Years of Age With Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome)

观点研究

指示

粘多糖病(又称莫基奥A综合征)

目标

评估第2周的安全性和有效性.小儿患者滴注bmn110 0 mg/kg/周, 在服用第一剂研究药物时小于5岁, 被诊断为议员IVA (Morquio A综合征)长达208周

临床实验的治疗

乙酰氨基磺酸酶(bmn110)

状态

本研究已经完成

研究类型

第二阶段

研究铁道部- 007 完整的

bmn110治疗行动受限的Morquio A综合征患者的疗效和安全性研究

观点研究

指示

粘多糖病(又称莫基奥A综合征)

目标

评估2的效果.0 mg/kg/周BMN为110,患者活动受限, 在长达144周的时间里

临床实验的治疗

乙酰氨基磺酸酶(bmn110)

状态

本研究已终止

研究类型

第二阶段

研究铁道部- 001 完整的

粘多糖病IVA (Morquio综合征)患者的临床评价研究

观点研究

指示

粘多糖病(又称莫基奥A综合征)

目标

这个多中心, 跨国公司, 纵向研究将量化被诊断为议员IVA的受试者的耐力和呼吸功能,并将更好地描述议员IVA疾病随时间的症状谱和生化异常

临床实验的治疗

乙酰氨基磺酸酶(bmn110)

状态

本研究已终止

研究类型

观察

研究铁道部- 100 完整的

BMN 110治疗IVA粘多糖病(Morquio A综合征)的长期疗效和安全性研究

观点研究

指示

粘多糖病(又称莫基奥A综合征)

目标

这个多中心, 开放标签扩展研究旨在评估2的长期疗效和安全性.诊断为粘多糖病IVA (议员IVA)患者的BMN 110为0毫克/公斤/周

临床实验的治疗

乙酰氨基磺酸酶(bmn110)

状态

本研究已终止

研究类型

第二阶段

研究铁道部- 008 完整的

bmn110治疗Morquio A综合征的安全性和运动研究

观点研究

指示

粘多糖病(又称莫基奥A综合征)

目标

评估一个2的安全性.0 mg/kg/周和4.在Morquio A综合征患者中使用0 mg/kg/周的BMN 110,持续长达192周. 次要目标是研究两种剂量对长达192周的运动能力的影响. 此外,还将评估两种剂量bmn110的药代动力学(PK)参数.

临床实验的治疗

乙酰氨基磺酸酶(bmn110)

状态

本研究已终止

研究类型

第二阶段